City of Hope 儿科脑肿瘤 CAR T 细胞试验获得840万美元拨款
举世闻名的癌症、糖尿病及其它致命疾病独立研究与治疗中心 City of Hope 隆重宣布，由 City of Hope Leo Wang 医生与医学博士 (M.D., Ph.D.) 领导的实验室，获得California Institute for Regenerative Medicine (加州再生药物学院) 授予840万美元拨款，以进行研究嵌合抗原受体 (chimeric antigen receptor [CAR]) T 细胞疗法，治疗儿科脑肿瘤。
儿科脑肿瘤是最常见的儿童实质固态肿瘤，也是幼童因癌症而致命的最常见成因。虽然一些脑肿瘤已有有效疗法，但仍有其它难于治疗的脑肿瘤，例如扩散型内因性脑桥神经胶质瘤 (diffuse intrinsic pontine glioma) 等较凶险的恶性肿瘤，确诊后的存活率中位数为9 至15 个月。
Leo Wang 医生与医学博士是 City of Hope 的儿科血液病科专家兼肿瘤科专家，他也是此项全新第一期试验 (Phase 1 trial) 调查研究的项目负责人；该项调查研究项目公开接受4 到 25岁、脑肿瘤呈现一种在约半数儿科脑肿瘤中找到，名为白细胞介素 – 13受体次单元alpha-2 (interleukin-13 receptor subunit alpha-2 [IL-13Ra2]) 抗原的病患。
他表示：「City of Hope 一直是开展CAR T 细胞疗法的先锋。我非常兴奋能够为这些儿童采用此深具前景的疗法。」
CAR T 细胞疗法改造了T 细胞 — 在此研究中，病患自己的T 细胞 — 来对抗特定的癌细胞。目前，有多项 CAR T 细胞疗法已获美国食物及药品管理局 (Food and Drug Administration) 批准治疗多种血癌，并对实质固态肿瘤有显著疗效。
CAR T 细胞疗法先从一个名为白细胞分离术 (leukapheresis) 的过程开始，分开并收集白血球细胞，以便获得细胞内的 T 细胞。这些 T 细胞被改造后能够确认肿瘤抗原 (在此即指 IL-13Ra2) ，然后在实验室培育及繁殖。经过严格的制造和品管过程后，细胞会被精准细心地预备好，再送递予准备接受注入 CAR T 细胞的病患。
对血癌病患而言，先接受清除淋巴细胞化疗 (lymphodepleting chemotherapy)，会让 CAR T 细胞疗法最有成效。此方法能降低血液内白细胞数量，提供更多空间让 CAR T 细胞扩展。City of Hope 的试验将会是对儿科脑肿瘤进行 CAR T 细胞测试的首项试验；鉴于这是针对儿童的新颖疗法，首三名试验对象将只接受 CAR T 细胞疗法。清除淋巴细胞化疗 (lymphodepleting chemotherapy) 则会由第四名病患开始。
此外，这试验将会采用由 City of Hope T 细胞治疗学研究实验室 (T Cell Therapeutics Research Laboratory) 副所长兼 Heritage Provider Network (传统医疗服务提供者网络) 免疫治疗教授 Christine Brown 博士 (Ph.D.) 与神经外科医生兼 City of Hope 外科部脑肿瘤科计划主任 Behnam Badie (M.D.) 共同始创的创新递送方法。参与试验的病患将接受最多四次注射。
「CAR T 细胞疗法一般通过静脉输入，然后细胞透过随着血液流动找到肿瘤。但脑血管障壁分隔了中枢神经系统循环的血液 ，导致 CAR T 细胞进入脑部有难度。」Leo Wang 医生与医学博士解释。「在此试验中，我们将 CAR T 细胞直接引导到脑室，使其对脑肿瘤更为有效。事实上，许多其他机构亦开始采纳此方法。」
Leo Wang 医生与医学博士于2016年开始在 City of Hope 工作，一直期望 CAR T 细胞计划可以为儿科脑癌开展一个试验项目。全赖试验项目团队的全心付出，试验项目终于扬帆启航。
「一群优异的人士孜孜不倦、努力不懈让此试验得以落实，当中包括了科学家、医疗服务提供者、经理、监管及营运部门同事、资金筹募者等等，」Leo Wang 医生与医学博士补充说。「我深感荣幸能够成为这试验团队之一员，能够每天参与此项目更是与有荣焉。」
有兴趣参与此试验的人士可以致电 833-582-HOPE (4673) 或电邮 PediatricTrials@coh.org 了解更多详情。
关于City of Hope
City of Hope 是一家专注于癌症、糖尿病和其他致命疾病的独立生物医学研究与治疗中心。创立于 1913 年的 City of Hope 是骨髓移植和免疫治疗，如 CAR T细胞疗法方面的领导者。City of Hope 的转化性研究和个人化治疗规范推动了全世界的护理工作。人类合成胰岛素、单株抗体和众多突破性的抗癌药物都是基于本院研发的技术。转化基因组学研究所（TGen）于 2016 年成为 City of Hope 的一分子。其全资子公司 AccessHope TM 于 2019 年启动，致力为雇主及其医疗保健合作伙伴提供 City of Hope 在治疗癌症方面的卓越专长。作为美国国家癌症研究所指定的综合癌症中心和国家综合癌症网络的创始成员，City of Hope 获得《美国新闻及世界报告》（ U.S. News & World Report）评为美国在癌症领域的「最佳医院 」之一。City of Hope 的主院区位于洛杉矶附近，而其他据点则遍布南加州及亚利桑那州。欲了解 City of Hope 的详细讯息，请经由 Facebook、Twitter、YouTube 或 Instagram 关注我们。
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